討論熱點問題，鼓勵兒童藥研發(fā)，推動兒童用藥發(fā)展

遠(yuǎn)大九和參加藥審中心組織的兒童藥研發(fā)熱點問題專家研討會

為促進(jìn)兒童藥品研發(fā)，交流兒童用藥研發(fā)中的遇到的熱點問題，2021年9月24日（周五）下午2:30-5:00，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會（以下簡稱：藥促會）特邀我單位兒童藥研發(fā)負(fù)責(zé)人聶紅梅參加由藥審中心組織關(guān)于“兒童用藥研發(fā)熱點問題”的線上專家研討會。

鑒于疫情的影響，本次會議以線上線下相結(jié)合的方式舉行，參會人員包括藥審中心主任孔繁圃及負(fù)責(zé)審評工作的楊志敏、耿瑩等數(shù)位藥審工作人員、12位兒童藥臨床和研發(fā)專家教授以及10家國內(nèi)外藥企單位代表參與本次研討會。

會議由藥審中心化藥臨床一部部長楊志敏主持，首先介紹與會的各位專家領(lǐng)導(dǎo)，并對其參會表示誠摯的歡迎和感謝。

隨后，孔繁圃主任對本次研討會致歡迎詞，首先對參會的各位科學(xué)家和企業(yè)家表示慰問。另外針對當(dāng)前兒童藥領(lǐng)域的現(xiàn)狀進(jìn)行簡述，希望兒童醫(yī)院的專家、企業(yè)和審評中心能夠在這次專家會上充分的提出意見建議，產(chǎn)、學(xué)、研多方努力合作推動兒童藥的研發(fā)、審評和發(fā)展。最后對各位專家領(lǐng)導(dǎo)的參會表示感謝。

在孔主任對兒童審評工作提出期望的基礎(chǔ)上，國家兒童醫(yī)學(xué)中心-北京兒童醫(yī)院的倪院長對國家藥審中心對兒童醫(yī)學(xué)中心兒童藥研發(fā)工作的大力支持和高度評價表示感謝。倪院長首先對兒童醫(yī)學(xué)中心正進(jìn)行2項兒童藥重大專項課題進(jìn)展情況進(jìn)行匯報。另外，兒童醫(yī)學(xué)中心也積極參與藥審中心對于指導(dǎo)原則的制定工作，也牽頭制定了“鼓勵研發(fā)和申報兒童用藥品的清單”。最后，倪院長表示，針對兒童藥現(xiàn)狀希望國家藥品審評中心、醫(yī)學(xué)中心和參會的各個參會企業(yè)，大家攜手并進(jìn)，滿足兒童和家長的需求，共同做好兒童藥的研發(fā)和發(fā)展。

針對兩位領(lǐng)導(dǎo)的期望和總結(jié)，楊部長也表示藥審中心兒童藥工作組會根據(jù)今天與會的專家、領(lǐng)導(dǎo)的指示要求，踏實做好的兒童藥工作。根據(jù)會議安排，隨后進(jìn)行與境外和境內(nèi)的企業(yè)代表進(jìn)行研討。

首先，由境外企業(yè)輝瑞公司事務(wù)執(zhí)行總監(jiān)王海輝女士對境內(nèi)外兒童用藥相關(guān)法規(guī)進(jìn)行梳理，建議國內(nèi)兒童藥相關(guān)部門規(guī)章和政策法規(guī)的制定可參考境外的模式，以鼓勵，強制和優(yōu)惠等方式加快兒童藥的發(fā)展。

隨后賽諾菲中國注冊事務(wù)負(fù)責(zé)人鄧婷女士對兒童用藥臨床要求的初步考慮進(jìn)行介紹，主要包括現(xiàn)階段兒童藥物臨床研究的挑戰(zhàn)和建議，希望能夠秉持科學(xué)、靈活、可行的原則。

最后一位境外企業(yè)代表為諾華注冊部高蓉，針對當(dāng)前兒童用藥開發(fā)的政策建議和相關(guān)訴求進(jìn)行總結(jié)，希望能夠建立適用中國國情的激勵政策和措施，如數(shù)據(jù)保護、特殊通道、多方合作的RWD兒童數(shù)據(jù)庫平臺和數(shù)據(jù)分享，以助推兒童用藥創(chuàng)新的研發(fā)和上市。

接下來，由境內(nèi)企業(yè)代表進(jìn)行觀點闡述。依次由北?？党亲载?fù)責(zé)人張苒、賽生醫(yī)藥武連宗、江蘇恒瑞湖胡宏成分別進(jìn)行主題為“對兒童用藥研發(fā)過程中遇到的相關(guān)問題”、“境外上市的兒童用藥注冊進(jìn)口我國相關(guān)問題”和“兒童用藥臨床研究相關(guān)問題”的介紹。

在企業(yè)觀點闡述的基礎(chǔ)上，藥審中心化藥臨床一部耿瑩對兒童用藥專項工作小組對上一階段工作進(jìn)行匯報。在匯報中，耿部長針對當(dāng)前中國兒童藥研發(fā)現(xiàn)狀，介紹了國家藥審中心的采取的措施和成果，包括統(tǒng)一組織協(xié)調(diào)、深入一線調(diào)研、落實優(yōu)先政策、完善研評標(biāo)準(zhǔn)、加強宣傳培訓(xùn)等多舉并措，隨后也對下一階段的工作計劃進(jìn)行闡述，同時希望廣泛聽取兒童臨床專家、藥物研發(fā)主題企業(yè)的聲音和建議，以助推兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新。

最后，由顧學(xué)范教授、姜玉武教授、吳潤暉主任、童笑梅主任等兒童藥臨床專家針對兒童藥說明書規(guī)范、兒童罕見病用藥缺口、兒童藥品價格和相關(guān)政策等方面依次展開介紹；隨后由倪邵青主任、王伊寧主任、崔一民教授、胡蓓主任、趙維教授、陳平雁教授等各位兒童藥研發(fā)機構(gòu)的專家針對兒童藥的政策及審批流程、說明書內(nèi)容調(diào)整、相關(guān)兒童藥數(shù)據(jù)的質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)和數(shù)據(jù)庫平臺的建設(shè)等提出相關(guān)建議，并希望CDE從監(jiān)管部門的角度多多組織溝通交流，在醫(yī)生與企業(yè)之間進(jìn)行知識譜普及，增強兒童藥數(shù)據(jù)的科學(xué)和積累，合理設(shè)計選擇兒童藥研發(fā)的方式方法。

研討會最后，楊志敏部長表示后期根據(jù)會上各位專家的建議意見，以及企業(yè)反饋的問題統(tǒng)一匯總后反饋。另外CDE也會針對《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則》進(jìn)行細(xì)致全面的解讀培訓(xùn)，普及兒童藥研發(fā)知識。