全球領(lǐng)先的專業(yè)信息服務(wù)提供商科睿唯安發(fā)布了2022年《最值得關(guān)注的藥物預(yù)測（Drug to Watch）》報告，其團(tuán)隊(duì)運(yùn)用專有技術(shù)、工具和方法，根據(jù)藥物預(yù)期獲批或上市日期、競爭格局、監(jiān)管審批狀態(tài)、臨床試驗(yàn)結(jié)果、市場動態(tài)等因素，預(yù)測了7種治療藥物將在五年內(nèi)成為“重磅炸彈”藥物，即在獲批后，五年內(nèi)預(yù)計(jì)年收入將達(dá)到10億美元。

這些治療藥物涵蓋了多個不同治療領(lǐng)域，從困擾全球數(shù)千萬患者的阿爾茨海默?。ˋD）和二型糖尿?。═2DM），到全球患者以千計(jì)數(shù)的罕見病轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。2022年最值得關(guān)注的七大藥物分別是：Adagrasib、Faricimab、Lecanemab、Donanemab、Tezepelumab、Tirzepatide和Vutrisiran。

在這七大藥物中，與呼吸系統(tǒng)疾病相關(guān)的是由安進(jìn)和阿斯利康聯(lián)合研發(fā)，用于治療重度哮喘患者人群的首創(chuàng)生物制劑Tezepelumab。Tezepelumab具有阻斷胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）的作用，是一種上皮細(xì)胞因子，位于多個炎癥級聯(lián)反應(yīng)的頂端，啟動對過敏性、嗜酸性粒細(xì)胞和其他類型與嚴(yán)重哮喘相關(guān)的氣道炎癥的過度免疫反應(yīng)。

哮喘是一種復(fù)雜的異質(zhì)性疾病，據(jù)Datamonitor Healthcare估計(jì)，2018年全球約有3.436億例年齡不超過44歲的現(xiàn)患哮喘病例，其中10%患有嚴(yán)重哮喘。目前非Th2或低Th2型哮喘患者通過吸入性皮質(zhì)類固醇（目前的標(biāo)準(zhǔn)治療）不能很好地控制哮喘，而Tezepelumab在通路中更早靶向哮喘炎癥進(jìn)展過程，是令人興奮的哮喘治療新興療法之一，可能會擴(kuò)大治療低Th2哮喘和高Th2哮喘患者人群。

Tezepelumab很可能成為治療重度低Th2哮喘的一線生物制品和現(xiàn)有治療失敗的高Th2哮喘患者的治療選擇。由于其作用機(jī)制，在給藥前無需確認(rèn)高嗜酸性粒細(xì)胞水平，因此無需進(jìn)行血液檢查，這也可能使其成為高Th2哮喘的一線治療選擇。

在III期NAVIGATOR 3臨床試驗(yàn)中，重度哮喘患者對Tezepelumab耐受性良好，并且與安慰劑相比，哮喘惡化率（AER）顯著降低（高Th2哮喘患者降低70%，低Th2哮喘患者降低41%，非Th2哮喘患者降低39%）。Tezepelumab于2021年12月由美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Tezspire，由于Tezepelumab對低Th2哮喘有潛在療效，且該哮喘患者人群的治療需求遠(yuǎn)未得到滿足，預(yù)計(jì)上市后會被廣泛使用，預(yù)期2023年在歐洲、日本等上市，2026年的預(yù)期銷售額為11.7億美元。

此外，七大藥物之一Vutrisiran與我公司目前正處于研發(fā)立項(xiàng)階段的GPG02312均可用于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）的治療，且二者都在歐盟和美國獲得了治療ATTR的孤兒藥認(rèn)定，并授予快速審評資格。

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關(guān)疾病是因轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）基因的突變，導(dǎo)致不正常的類淀粉纖維原蛋白形成，并沉積于周圍神經(jīng)、脊神經(jīng)節(jié)和交感神經(jīng)節(jié)以及各器官的基底膜或血管，患者可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、眼、腎臟等多系統(tǒng)受累的臨床表現(xiàn)，且不同患者各系統(tǒng)損害程度也存在巨大差異。 ?

Vutrisiran是由美國阿爾尼拉姆制藥開發(fā)的一種皮下給藥RNAi治療藥物，用于治療ATTR多發(fā)神經(jīng)病變，包括遺傳性ATTR和野生型ATTR淀粉樣變性，它通過靶向和沉默特定的mRNA，阻斷野生型和變體轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)生，可減少其在組織中的沉積，促進(jìn)TTR淀粉樣沉積物的清除，有助于恢復(fù)受損組織的功能。GPG02312的原研產(chǎn)品是由輝瑞公司開發(fā)的一種新型特異性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑，通過選擇性地與TTR結(jié)合，穩(wěn)定TTR并減緩其解離成單體，延緩導(dǎo)致ATTR淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生，從而發(fā)揮治療作用。

ATTR罕見病患者人群有限，且治療該疾病的藥物市場價格高，但是每個小群體都不應(yīng)當(dāng)被放棄，在生命面前人人皆是平等的，更需要的是全社會的關(guān)心和幫助。2018年，轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣沉淀心肌?。ˋTTR-CM）被納入中國發(fā)布的第一批罕見病目錄，其相應(yīng)的治療藥物同年列入《臨床急需境外新藥名單》，并獲轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變診斷與治療中國專家共識（2021）的推薦，該治療藥物于2021年進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，一方面將極大減輕患者的用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，另一方面也會推動臨床醫(yī)師提高診療的積極性。

目前，研發(fā)中心正加速開展GPG02312項(xiàng)目的研發(fā)立項(xiàng)工作，該項(xiàng)目產(chǎn)品屬心血管罕見病治療藥品，與遠(yuǎn)大醫(yī)藥發(fā)展戰(zhàn)略領(lǐng)域高度匹配，并且可充分利用我公司軟膠囊生產(chǎn)線實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，期待GPG02312藥物能夠惠及更多的中國患者，讓他們重燃對生活的希望。我們將持續(xù)秉承“提供好產(chǎn)品，修煉高境界”的經(jīng)營理念，致力于成為受醫(yī)生和患者尊重的制藥企業(yè)。