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上半年批準(zhǔn)29款新藥,F(xiàn)DA創(chuàng)新七大看點
2021年上半年,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了29款新藥,高于去年同期(26款)。其中,腫瘤藥達到12款,占比44%,這一比例高于2020年全年(53款新藥中有20款腫瘤藥,占38%)。上半年有多款獲批重要產(chǎn)品的創(chuàng)新突破成績備受矚目。
01、Aduhelm(渤?。菏卓罡纳萍膊∵M程AD藥
作為多年來最具爭議的FDA批準(zhǔn)之一,渤健阿爾茨海默?。ˋD)藥物Aduhelm艱難沖過終點線,成為近二十年來第一種獲得FDA批準(zhǔn)的AD藥物,也是第一種旨在治療疾病進程而不僅僅是針對癥狀的藥物。
值得注意的是,該機構(gòu)使用淀粉樣蛋白斑塊的去除作為替代終點,而不是根據(jù)減緩認(rèn)知衰退方面的臨床益處這樣的硬指標(biāo)數(shù)據(jù)進行批準(zhǔn)。
02、Breyanzi、Abecma(BMS):CAR-T又添兩員但競爭激烈
百時美施貴寶(BMS)兩個CAR-T療法獲得FDA批準(zhǔn),是2021年上半年最引人注目的焦點之一。
Breyanzi在2月份獲得FDA批準(zhǔn)用于治療某些大B細(xì)胞淋巴瘤。但在市場上,Breyanzi將與諾華和吉利德的細(xì)胞療法競品抗衡。不過,6月初Breyanzi在二線大B細(xì)胞淋巴瘤方面取得了積極成果,為其提供了優(yōu)于競爭對手的優(yōu)勢。
一個月后,BMS公司又一款CAR-T療法Abecma獲得FDA批準(zhǔn)。這是第一種治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法。FDA的決定基于一項名為KarMMa的Ⅱ期試驗數(shù)據(jù):該藥在近四分之三的嚴(yán)重預(yù)處理和高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中引發(fā)反應(yīng)。
03、Brexafemme(Synexis公司):近20年首個新型抗真菌類藥物
6月1日,Scynexis公司的Brexafemme獲得FDA的批準(zhǔn),成為二十多年來批準(zhǔn)用于陰道酵母菌感染的首個新型抗真菌類藥物。
陰道酵母菌感染也稱為外陰陰道念珠菌病(VVC),至少影響約70%~75%的女性。盡管這種疾病很普遍,但自1990年代后期以來,創(chuàng)新一直停滯不前。
有分析人士認(rèn)為,由于Brexafemme易于給藥,加上其殺死真菌細(xì)胞的能力(輝瑞氟康唑等咪唑類藥物的不足),以及“大型制藥公司對抗真菌領(lǐng)域的興趣日益增加”,Brexafemme可達到重磅炸彈級別,年銷售額將超過10億美元。
04、Cabenuva(葛蘭素史克):FDA批準(zhǔn)首款長效HIV藥
Cabenuva開啟了HIV治療的新篇章。兩種藥物(葛蘭素史克cabotegravir+強生rilpivirine的組合)提供了第一個完整的長效HIV治療方案,每月一次,肌肉注射。在兩項Ⅲ期試驗中,Cabenuva可與傳統(tǒng)的三藥療法相媲美。
05、Empaveli(Apellis公司):首個C3抑制劑
5月,F(xiàn)DA批準(zhǔn)Apellis公司的C3抑制劑Empaveli用于治療罕見的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH),即使對于之前未接受過任何治療的患者也適用。這是FDA批準(zhǔn)的第一個C3靶向藥。在FDA做出批準(zhǔn)決定之前,焦點在于Empaveli是否會被降級為用于沒有接受C5競爭產(chǎn)品(Alexion公司的Soliris和Ultomiris)的患者。
Apelis正在進行的一項研究顯示,與標(biāo)準(zhǔn)療法相比,Empaveli在血紅蛋白穩(wěn)定和乳酸脫氫酶(LDH)降低方面表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)優(yōu)勢。有了這些額外的數(shù)據(jù)加上現(xiàn)有的批準(zhǔn),Apellis已經(jīng)能夠應(yīng)用于1500名已經(jīng)使用C5抑制劑的PNH患者以及每年新診斷的大約150人。在Empaveli推出期間,從C5抑制劑轉(zhuǎn)換而來的患者中約有60%來自Ultomiris。
06、Lumakras(安進):“無成藥性”靶點KRAS突破
在破解KRAS“無成藥性”方面,安進憑借Lumakras創(chuàng)造了歷史。Lumakras提前三個月批準(zhǔn)用于具有KRAS G12C基因突變的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC),是第一款對“無成藥性”腫瘤靶點KRAS的突破。
由于KRAS G12C約占NSCLC突變的13%,因此確定可以從Lumakras中受益的患者將是該藥成功的關(guān)鍵。為此,安進與診斷專業(yè)公司Guardant Health和Qiagen合作,這兩家公司與Lumakras一起獲得了伴隨診斷產(chǎn)品的批準(zhǔn)。
07、Zynlonta(ADC公司):首款單藥CD19靶向抗體藥物
雖然近年來有幾種針對彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)的新CAR-T藥物問世,但ADC Therapeutics公司的Zynlonta采取了不同的方法治療這種疾病。今年4月,隨著FDA的批準(zhǔn),該公司正在推出該領(lǐng)域首款單藥CD19靶向抗體藥物。
與其他新DLBCL藥物一樣,Zynlonta被批準(zhǔn)用于先前兩次全身治療失敗的患者。但與旨在一次性治療的競爭對手不同,Zynlonta需要每三周給藥一次。
在Ⅱ期試驗中,Zynlonta的總體反應(yīng)率為48.3%,對于有反應(yīng)的患者,反應(yīng)中位持續(xù)時間為10.3個月。超過24%的患者在試驗中獲得了完全緩解。
來源:醫(yī)藥網(wǎng)